ESCUCHAREs una de las científicas norteamericanas que avanzó en el tratamiento de una enfermedad mortal de la sangre mediante la reparación, en un animal vivo, de fallas del registro.
En reconocimiento a su labor científica en el campo de la biología molecular y celular, la Universidad Nacional de Córdoba (UNC) entregó el título de doctora Honoris Causa a Katherine High, una de las reparadoras del código genético.
Se trata de una de las genetistas más reconocidas del mundo y su trabajo hace especial referencia a hematología, hemostasia, trombosis y transferencia de genes de las enfermedades genéticas. Sus estudios e investigaciones son pioneros en la transferencia clínica, segura y eficaz de las terapias génicas para trastornos hereditarios, los cuales han dado lugar a la corrección a corto plazo de la enfermedad hemofilia B y mejoras a largo plazo en la maurosis congénita de Leber, una de las causas de ceguera hereditaria.
En la actualidad, High es directora del Centro de Terapéutica Celular y Molecular del Hospital de Niños de Filadelfia y se desempeña además en el Departamento de Pediatría “Profesor William H. Bennett” de la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pennsylvania.
Su presencia en Córdoba está ligada al 14° Congreso Internacional de Lipofuscinosis Ceroideas Neuronales y a la 2ª Reunión de Organización de Pacientes que se está llevando a cabo en la ciudad.
Cabe recordar que liderando un equipo de médicos norteamericanos, High avanzó en la reparación de fallas en el código genético de un animal vivo. Técnica denominada edición del genoma, aumenta la posibilidad de nuevos tratamientos capaces de apuntar y reparar los defectos genéticos responsables de una amplia gama de enfermedades que no pueden tratarse con medicamentos.
Desafíos
Respecto de la actualidad de las investigaciones genéticas y sus desafíos, la científica recordó, a modo de ejemplo, el recorrido del proyecto del genoma humano que implicó “muchísimo tiempo y dinero para la extracción de una sola secuencia de ADN de una sola persona.
Mientras que hoy eso se puede lograr con tres mil dólares y la información que se puede extraer es muchísima también”.
En cuanto a los desafíos y la política pública, sostuvo que el trabajo de su equipo está impulsado por la esperanza de “encontrar respuestas y soluciones que sean cada vez más accesibles para más y más personas. Aunque, sin dudas también tiene que ver con los gobiernos y las políticas públicas”.
Finalmente, concluyó: “Si pensamos en una enfermedad como la hemofilia, en la actualidad las personas que padecen este trastorno genético tienen que inyectarse de dos a tres veces por semana; pero si lo que estamos trabajando llega a buen puerto solo tendrían que colocarse una sola inyección cada 10 años. Se trata de investigaciones que cuestan mucho dinero, pero también se trata de que muchas personas puedan tener una vida mejor”.
